Transplante de Células-Tronco Traz Nova Esperança para Doença Rara

Uma menina de 6 anos diagnosticada com Mucopolissacaridose tipo VI (MPS VI), uma rara doença genética que afeta o crescimento e causa deformidades ósseas, recebeu um tratamento inovador com transplante combinado de células-tronco do sangue do cordão umbilical e medula óssea de sua irmã. O procedimento foi um sucesso, sem efeitos adversos, e eliminou a necessidade de outras terapias, como a reposição enzimática. Quatro anos após o transplante, seus níveis enzimáticos são normais e sua qualidade de vida melhorou significativamente. Esse estudo reforça o potencial do transplante de células-tronco como uma alternativa eficaz para essa condição rara

Fonte: Haria P et al. Successful combined umbilical cord blood and bone marrow transplantation from an HLA-matched sibling for MPS VI: a case report. Therapeutic Advances in Rare Disease. 2023;4. doi:10.1177/26330040231154283

RT: Karolyn S. Ogliari CRM médico 22676